Fragen Sie den Experten zur Behandlung von zystischer Fibrose

1. Wie funktionieren die meisten Behandlungen für Mukoviszidose?

Zystische Fibrose ist eine Multiorganerkrankung, die die Qualität von Körpersekreten und -flüssigkeiten beeinflusst. Der Zustand ist besonders problematisch in den Atemwegen. Mukoviszidose verursacht die Ansammlung von dickem Schleim in den Atemwegen. Menschen, die die Krankheit haben, sind auch anfälliger für Infektionen.

Das Hauptziel der Behandlungspläne war es, die Atemwege frei von Sekreten zu halten und Infektionen zu verhindern. Der Standard für die Behandlung von Atemwegserkrankungen der Mukoviszidose erfordert Medikamente, die die Atemwege offen halten, den Schleim in den Lungen flüssiger machen, die Schleimheilung erleichtern und die in den Atemwegen vorhandenen Infektionen angreifen. In den meisten Fällen zielen diese Behandlungen jedoch hauptsächlich auf die Symptome ab und verlangsamen das Fortschreiten der Krankheit.

Ein zweites häufiges Problem für Menschen mit Mukoviszidose betrifft ihren Verdauungstrakt. Die Erkrankung verursacht Blockaden in der Bauchspeicheldrüse. Dies wiederum kann zu Maldigestion führen, was bedeutet, dass die Nährstoffe in Lebensmitteln nicht vollständig abgebaut und absorbiert werden. Es kann auch Bauchschmerzen, Schwierigkeiten bei der Gewichtszunahme und mögliche Darmstörungen verursachen. Pankreas-Enzymersatztherapie (PERT) behandelt die meisten dieser Probleme durch Verbesserung der Fähigkeit des Körpers, Nahrung zu verdauen. PERT fördert auch ein gutes Wachstum.

2. Gibt es neue Behandlungen für Mukoviszidose?

Kürzlich entwickelte Behandlungen, die als Modulatoren als eine Klasse bezeichnet werden, stellen die Fähigkeit von Zellen wieder her, das zystische Fibrose-Protein dazu zu bringen, normale Flüssigkeitsspiegel in Körpersekreten aufrechtzuerhalten. Dies verhindert die Ansammlung von Schleim.

Diese Medikamente sind ein bedeutender Fortschritt in der Behandlung von Mukoviszidose. Im Gegensatz zu früheren Medikamenten, diese Medikamente mehr als nur die Symptome der Erkrankung zu behandeln. Modulatoren zielen tatsächlich auf den zugrunde liegenden Krankheitsmechanismus der Mukoviszidose.

Ein wesentlicher Vorteil gegenüber früheren Behandlungen ist, dass diese Medikamente oral eingenommen werden und systemisch wirken. Das bedeutet, dass andere Systeme des Körpers, nicht nur der Atmungs- und Verdauungstrakt, von ihren Wirkungen profitieren können.

Obwohl diese Medikamente wirksam sind, haben sie Grenzen. Modulatoren arbeiten nur für spezifische Defekte im Mukoviszidose-Protein. Das bedeutet, dass sie gut für einige Menschen mit Mukoviszidose funktionieren, aber nicht für andere.

3. Was verursacht Mukoviszidose? Beeinflusst die Ursache der Mukoviszidose die Behandlungsmöglichkeiten?

Zystische Fibrose ist eine erbliche Erbkrankheit. Für eine betroffene Person sind zwei defekt oder? Mutiert? Mukoviszidose-Gene müssen vererbt werden, eines von jedem Elternteil. Das Mukoviszidose-Gen liefert die Anweisungen für ein Protein, das Transmembrandurchlässigkeitsregler für zystische Fibrose (CFTR) genannt wird. Das CFTR-Protein ist sehr wichtig für Zellen in vielen Organen, um die Menge an Salz und Flüssigkeit, die ihre Oberfläche bedeckt, zu kontrollieren.

In den Atemwegen spielt CFTR eine Schlüsselrolle. Es hilft, eine wirksame Verteidigungsbarriere in den Lungen zu schaffen, indem es die Oberfläche feucht und mit dünnem Schleim bedeckt, der leicht zu klären ist. Aber für diejenigen, die zystische Fibrose haben, ist die Abwehrbarriere in ihren Atemwegen unwirksam, um sie vor einer Infektion zu schützen, und ihre Atemwege werden mit dickem Schleim verstopft.

Es gibt derzeit keine Heilung für Mukoviszidose. Neue Behandlungen, die auf die verschiedenen Defekte abzielen, die das Gen tragen kann, erweisen sich jedoch als vorteilhaft.

4. Was sind einige der häufigsten Nebenwirkungen von Mukoviszidose-Behandlungen?

Menschen mit Mukoviszidose nehmen die meisten Atemwegsbehandlungen in einer inhalativen Form. Diese Medikamente können Husten, Kurzatmigkeit, Brustbeschwerden, unangenehmen Geschmack und andere mögliche Nebenwirkungen auslösen.

Verdauungsbehandlungen für zystische Fibrose können Bauchschmerzen und Unwohlsein und Verstopfung verursachen.

Mittel gegen Cystische Fibrose Modulatoren können die Leberfunktion beeinflussen. Sie können auch mit anderen Medikamenten interagieren. Aus diesem Grund müssen Menschen, die Modulatoren einnehmen, ihre Leberfunktion überwachen lassen.

5. Wann sollte jemand erwägen, seine Medikamente gegen zystische Fibrose zu wechseln?

Personen jeden Alters, die an zystischer Fibrose leiden, werden typischerweise genau überwacht, um frühe Veränderungen im Gesundheitszustand zu erkennen. Dies ermöglicht ihrem Pflegeteam, einzugreifen, bevor signifikante Komplikationen auftreten.

Menschen mit Mukoviszidose sollten lernen, auf Anzeichen oder Symptome von Komplikationen zu achten. Auf diese Weise können sie mögliche Änderungen ihres Behandlungsplans sofort mit ihrem Pflegeteam besprechen. Wenn eine Behandlung nicht den beabsichtigten Nutzen bringt oder wenn sie Nebenwirkungen oder andere Komplikationen verursacht, ist es möglicherweise an der Zeit, eine Änderung in Erwägung zu ziehen.

Es ist auch wichtig, neue Behandlungen in Betracht zu ziehen, sobald sie verfügbar sind. Menschen mit Mukoviszidose können für neuere Modulatorbehandlungen in Frage kommen, auch wenn frühere Medikationen keine Option waren. Dies sollte immer im Detail mit einem Gesundheitsteam diskutiert werden. Wenn jemand seine Medikamente gegen zystische Fibrose wechselt, müssen sie genau auf Veränderungen des Gesundheitszustands überwacht werden.

6. Ändern sich die Behandlungsoptionen für Mukoviszidose mit dem Alter?

Heute werden die meisten neuen Fälle von Mukoviszidose aufgrund des Neugeborenen-Screenings frühzeitig erkannt. Die Bedürfnisse von Menschen mit Mukoviszidose ändern sich, wenn sie von der Neugeborenenzeit in die Kindheit, in die Kindheit, in die Pubertät und schließlich in das Erwachsenenalter übergehen. Obwohl die Grundpfleger der Behandlung für zystische Fibrose die gleichen sind, gibt es einige Variationen, die vom Alter der Person abhängen.

Darüber hinaus ist Mukoviszidose eine Krankheit, die mit dem Alter fortschreitet. Die Krankheit verläuft von Mensch zu Mensch unterschiedlich schnell. Dies bedeutet, dass sich die Behandlungsanforderungen mit zunehmendem Alter ändern.

7. Ändern sich die Behandlungsoptionen für Mukoviszidose je nach Schwere der Symptome?

Die Behandlungsoptionen ändern sich und müssen auf den Grad des Krankheitsverlaufs und der Schwere einer einzelnen Person zugeschnitten werden. Es gibt keine feste Regelung, die auf der ganzen Linie gilt. Für einige Menschen mit fortgeschrittener Atemwegserkrankung wird das Behandlungsregime intensiver sein als für Menschen mit weniger schweren Formen der Erkrankung.

Ein intensiveres Behandlungsprogramm kann mehr Medikamente und Behandlungen mit einer häufigeren Dosierung umfassen. Darüber hinaus neigen Menschen mit fortgeschrittener Erkrankung zu Schwierigkeiten mit anderen Erkrankungen, wie Diabetes. Dies kann ihre Behandlungsregime komplexer und herausfordernder machen.

8. Gibt es Lebensmittel, die bei Mukoviszidose-Symptomen helfen? Gibt es Lebensmittel, die vermieden werden sollten?

Im Allgemeinen werden Menschen mit Mukoviszidose aufgefordert, eine kalorienreiche, proteinreiche Diät zu befolgen. Das liegt daran, dass zystische Fibrose eine schlechte Absorption von Nährstoffen und einen erhöhten metabolischen Bedarf verursachen kann. Es besteht eine allgemein anerkannte Verbindung zwischen dem Ernährungsstatus und dem Fortschreiten der Atemwegserkrankung. Deshalb werden Menschen mit Mukoviszidose genau überwacht, um sicherzustellen, dass sie genug essen und wachsen.

Es gibt keine klaren richtigen und falschen Lebensmittel für Menschen mit Mukoviszidose. Klar ist, dass eine gesunde Ernährung - reich an Kalorien, Proteinen, Vitaminen und Mikronährstoffen - für eine gute Gesundheit wichtig ist. Menschen mit Mukoviszidose müssen oft spezifische Ernährungspräparate und Nahrungsergänzungsmittel zu ihrer Ernährung hinzufügen, abhängig von ihren individuellen Bedürfnissen und Problemen. Deshalb ist ein integraler Bestandteil der Behandlung von Mukoviszidose das Ernährungsregime, das von einem Ernährungsberater entwickelt wurde und auf die Bedürfnisse und Vorlieben eines Menschen und seiner Familie zugeschnitten ist.

9. Beeinflusst die Art der Medikation, die eine Person bei Mukoviszidose einnimmt, deren Lebenserwartung?

Die Lebenserwartung für Menschen mit Mukoviszidose in den Vereinigten Staaten erreicht jetzt 50 Jahre. Große Fortschritte in der Lebenserwartung sind auf jahrzehntelange Forschung und harte Arbeit auf allen Ebenen zurückzuführen.

Wir verstehen jetzt, dass die konsequente Anwendung von Best Practices zu erheblichen Vorteilen für Menschen mit Mukoviszidose führt. Es ist auch sehr wichtig, dass Menschen in enger Partnerschaft mit ihrem Pflegeteam arbeiten und ihr Behandlungsschema konsequent befolgen. Dies maximiert das Nutzenpotenzial. Es hilft dem Einzelnen auch, die Wirkung jeder Intervention besser zu verstehen.

10. Was müssen Pflegepersonen über die Unterstützung eines Kindes oder eines anderen Familienmitglieds mit Mukoviszidose wissen?

Aus einer individuellen Perspektive muss Mukoviszidose als eine Lebensreise gesehen werden. Es erfordert die Unterstützung und das Verständnis von allen um die betroffene Person herum. Dies beginnt damit, dass die Bezugspersonen über die Krankheit und ihre Auswirkungen gut informiert werden. Es ist wichtig, frühe Anzeichen von Komplikationen und anderen Problemen zu erkennen.

Für Pflegekräfte ist es oft schwierig, sich an die täglichen Veränderungen anzupassen, die erforderlich sind, damit eine Person ihrem Behandlungsplan folgen kann. Ein Schlüssel zum Erfolg ist, das richtige Gleichgewicht zu finden, so dass das Behandlungsregime Teil einer täglichen Routine wird. Dies ermöglicht Konsistenz.

Ein zweiter wichtiger Aspekt ist, dass das Pflegepersonal immer auf die Veränderungen vorbereitet ist, die mit der akuten Erkrankung oder dem Fortschreiten der Krankheit einhergehen können. Diese Probleme führen zu einem Anstieg der Behandlungsanforderungen. Dies ist eine schwierige Zeit und wahrscheinlich eine, wenn eine Person mit Mukoviszidose am meisten Unterstützung und Verständnis benötigt.

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Dr. Carlos Milla ist ein pädiatrischer Pneumologe mit internationaler Anerkennung als Experte für Atemwegserkrankungen bei Kindern und insbesondere für Mukoviszidose. Dr. Milla ist Mitglied der Fakultät der Medizinischen Fakultät der Stanford University, wo er Professor für Pädiatrie wurde. Er wurde auch als Crandall-Stipendiat in pädiatrischer Lungenmedizin benannt und ist derzeit stellvertretender Direktor für translationale Forschung am Exzellenzzentrum für Lungenbiologie (CEPB) der Stanford University.