Forschung Update Was ist neu in Behandlungen für CF

Sind Sie über die neuesten Entwicklungen in der Behandlung von Mukoviszidose auf dem Laufenden? Dank der Fortschritte in der medizinischen Wissenschaft haben sich die Aussichten für Menschen mit CF in den letzten Jahrzehnten stark verbessert. Wissenschaftler entwickeln weiterhin neue Medikamente und Strategien, um das Leben von Menschen mit CF zu verbessern.

Werfen wir einen Blick auf einige der neuesten Entwicklungen.

Aktualisierte Richtlinien zur Verbesserung der persönlichen Pflege

Im Jahr 2017 veröffentlichten Experten der Cystic Fibrosis Foundation aktualisierte Richtlinien zur Diagnose und Klassifizierung von CF.

Diese Richtlinien könnten Ärzten helfen, individuellere Ansätze zur Behandlung von CF zu empfehlen.

In den letzten zehn Jahren haben Wissenschaftler ein besseres Verständnis der genetischen Mutationen entwickelt, die CF verursachen können. Forscher haben auch neue Medikamente entwickelt, um Menschen mit bestimmten Arten von genetischen Mutationen zu behandeln. Die neuen Richtlinien zur Diagnose von CF könnten Ärzten dabei helfen zu bestimmen, wer am ehesten von bestimmten Behandlungen profitiert, basierend auf ihren spezifischen Genen.

Neue Medikamente zur Behandlung der zugrunde liegenden Ursache von Symptomen

CFTR-Modulatoren können abhängig von ihrem Alter und den spezifischen genetischen Mutationen, die sie haben, einigen CF-Betroffenen nützen. Diese Medikamente wurden entwickelt, um bestimmte Defekte in CFTR-Proteinen, die Symptome von CF verursachen, zu korrigieren. Während andere Arten von Medikamenten helfen können, die Symptome zu lindern, sind CFTR-Modulatoren die einzige Art von Medikamenten, die derzeit verfügbar ist, um die zugrunde liegende Ursache zu adressieren.

Viele verschiedene Arten von genetischen Mutationen können Defekte in CFTR-Proteinen verursachen. Bislang sind CFTR-Modulatoren nur verfügbar, um Menschen mit bestimmten Arten von genetischen Mutationen zu behandeln. Daher können einige CF-Patienten derzeit nicht von einer Behandlung mit CFTR-Modulatoren profitieren - aber viele andere können dies tun.

Bis heute hat die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA drei CFTR-Modulator-Therapien für Menschen in bestimmten Altersgruppen mit bestimmten genetischen Mutationen zugelassen:

• Ivacaftor (Kalydeco), im Jahr 2012 genehmigt
• Lumacaftor / Ivacaftor (Orkambi), im Jahr 2015 genehmigt
• Tezacaftor / Ivacaftor (Symdeko), zugelassen im Jahr 2018

Laut der Cystic Fibrosis Foundation werden derzeit Untersuchungen durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit dieser Medikamente bei anderen Gruppen von CF-Patienten zu untersuchen. Wissenschaftler arbeiten auch daran, andere Arten von CFTR-Modulator-Therapien zu entwickeln, von denen in Zukunft mehr Menschen mit CF profitieren könnten.

Um mehr darüber zu erfahren, wer von einer Behandlung mit einem CFTR-Modulator profitieren könnte, sprechen Sie mit Ihrem Arzt.

Laufende Forschung zur Entwicklung neuer Therapien

Forscher auf der ganzen Welt arbeiten hart daran, das Leben von Menschen mit CF zu verbessern.

Zusätzlich zu den Behandlungsoptionen, die derzeit verfügbar sind, versuchen Wissenschaftler derzeit, neue Arten von:

• CFTR-Modulator-Therapien
• Drogen, um Schleim zu verdünnen und zu lösen
• Medikamente zur Verringerung der Entzündung in der Lunge
• Medikamente gegen bakterielle und andere mikrobielle Infektionen
• Medikamente, die auf mRNA-Moleküle zielen, die CFTR-Proteine ​​codieren
• Gen - Editing - Technologien zur Reparatur von Mutationen in der CFTR Gen

Wissenschaftler testen auch die Sicherheit und Wirksamkeit der aktuellen Behandlungsmöglichkeiten für neue Gruppen von Menschen mit CF, einschließlich Kleinkinder.

Einige dieser Bemühungen sind in den frühen Stadien, während andere weiter sind. Die Cystic Fibrosis Foundation ist ein guter Ort, um Informationen über die neuesten Forschungsergebnisse zu erhalten.

Fortschritte werden gemacht

Mukoviszidose kann die physische und psychische Gesundheit von Menschen, die sie haben, ebenso wie von denen, die sich um sie kümmern, in Mitleidenschaft ziehen. Glücklicherweise machen laufende Fortschritte in der Forschung und Betreuung von CF-Patienten einen Unterschied.

Laut dem neuesten Jahresbericht der Mukoviszidose-Daten der Patientenregister steigt die Lebenserwartung von Menschen mit Mukoviszidose weiterhin an. Die durchschnittliche Lungenfunktion von Menschen mit CF hat sich in den letzten 20 Jahren deutlich verbessert. Der Ernährungszustand hat sich ebenfalls verbessert, während das Vorhandensein von schädlichen Bakterien in der Lunge abgenommen hat.

Um die bestmöglichen Ergebnisse für Ihr Kind zu erzielen und die jüngsten Fortschritte in der Pflege optimal zu nutzen, ist es wichtig, regelmäßige Vorsorgeuntersuchungen zu planen. Informieren Sie ihr Pflegeteam über Veränderungen in ihrer Gesundheit und fragen Sie, ob Sie Änderungen an ihrem Behandlungsplan vornehmen sollten.

Das wegnehmen

Während mehr Fortschritte notwendig sind, leben Menschen mit CF im Durchschnitt länger und gesünder als je zuvor. Wissenschaftler entwickeln weiterhin neue Therapien, einschließlich neuer CFTR-Modulatoren und anderer Medikamente zur Behandlung von CF. Um mehr über die Behandlungsmöglichkeiten Ihres Kindes zu erfahren, sprechen Sie mit ihrem Arzt und anderen Mitgliedern ihres Pflegeteams.